EU Kommissionen har i juni 2024 offentliggjort en ny vejledning vedr. klinisk evaluering af medicinsk udstyr til sjældne sygdomme. 

Orphan devices er medicinsk udstyr eller tilbehør, hvis tilsigtede anvendelse er sygdomme eller tilstande, der kun rammer et lille antal mennesker om året. Denne type udstyr er ofte afgørende for behandlingen af sjældne sygdomme eller adresserer medicinske tilstande med begrænsede behandlingsmuligheder 

I den nye vejledning finder man blandt andre følgende vigtige punkter: 

• Først og fremmest klassifikationskriterier for ”orphan device” 

• Vejledning til fabrikanter og bemyndigede organer vedrørende fortolkning af kravene til klinisk dokumentation beskrevet i Forordningen om Medicinsk Udstyr og dermed afhjælpe forsinkelser i patienternes adgang til denne type udstyr 

• Vejledning til fabrikanter og bemyndigede organer vedrørende adgang til at søge ekspertrådgivning hos Det Europæiske Lægemiddel Agentur omkring status af ”orphan device” og kliniske data nødvendige i forhold til vurdering af udstyret. 

• Sidst men ikke mindst bør nævnes, at vejledningen åbner op for udstedelse af betingede certifikater med en behørig plan for klinisk opfølgning efter markedsføring af produktet 

Læs vejledningen her.